A Dravet-szindróma egy genetikai betegség, amely egy génpár mutációjával jár, és nőstény csecsemőknél súlyos myoklonus epilepszia formájában nyilvánul meg. Ezeken a gyerekeken nem mindig segítenek a szokásos epilepszia elleni gyógyszerek. Az orvosok szerint az ilyen betegeknél az esetek felében egyáltalán nincs gyógyszer.
Kiderült, hogy a fenfluraminnak megmentő hatása van. Ezt a gyógyszert súlycsökkentésre használták, de 1997-ben kivonták a forgalomból, mivel negatívan befolyásolta a szívbillentyűk működését. És most kiderült, hogy sokkal kisebb adagokban (és ezért nem olyan veszélyes a betegek számára) lehetővé teszi a Dravet-szindrómás gyermekek epilepsziás rohamainak leküzdését.
A vizsgálatban 119, 2 és 18 év közötti beteg vett részt az Egyesült Államokból, Kanadából, Ausztráliából és Nyugat-Európából. A kezelés előtt a gyerekek szinte naponta tapasztaltak súlyos epilepsziás rohamokat. 14 hetes kezelés után a legmagasabb dózisú fenfluraminnal kezelt betegeknél a rohamok gyakorisága 75%-kal csökkent, 4 hét alatt 21-ről mindössze 5-re. Az alacsonyabb dózisú csoportban a rohamok gyakorisága 42%-kal csökkent: 18-ról. Végül, a placebo csoportban, ahol a résztvevők azt hitték, hogy kezelik őket, de valójában „hamis” tablettákat kaptak, a rohamok gyakorisága 19%-kal, 27-ről 22-re csökkent.
A tudósok pontosítják, hogy a fogyás érdekében a gyógyszert a Dravet-szindrómában szenvedő epilepszia kezelésére irányuló projektben részt vevő gyermekek maximális dózisánál tízszer nagyobb adagokban vették be. Felmérések kimutatták, hogy a fenfluraminnak nincs látható hatása a gyermekek szívére. Gyakori mellékhatás (a gyermekek 20-38%-ában) az étvágytalanság és a fogyás volt. Egyéb mellékhatások közé tartozik a fáradtság és a hasmenés. De általában az orvosok szerint a gyógyszer jól tolerálható és jelentős hatást fejt ki.